Вполне возможно, что многие нейродегенеративные заболевания в своей основе имеют нарушение перемещения определенных белков из ядра в цитоплазму клетки.

    Ученые из лаборатории Рея Труанта (Ray Truant) из Университета Макмастер в Онтарио, Канада (McMaster University, Ontario, Canada) предположили, что белки теряют способность как к переходу в цитоплазму, так и к транспорту различных молекул во всей клетке. В результате, считают ученые развиваются такие заболевания, как болезнь Хантингтона, когда уже к 35-40 годам у больного резко уменьшается число нормальных нервных клеток.

    Напрашивается идея, что "заблудившиеся" белки можно перенаправить в нужное место, и некоторые фармацевтические компании уже проводят скрининг на предмет поиска молекул, нарушающих транспорт белков в клетке.

    Болезнь Хантингтона поражает 1 человека из приблизительно 10 тысяч. Это наследственное заболевание, при котором у больного поражается как двигательная, так и когнитивная сферы деятельности мозга. К той же группе заболеваний, что и болезнь Хантингтона, относится и спиномозжечковая атаксия, которая характеризуется нарушением координации движений и расстройствами речи.

    Известно, что в нейронах таких больных откладываются белки атаксин-1 и хантингтин. Труант обнаружил, что дефектные молекулы атаксина-1, обнаруживаемые при этих заболеваниях, не способны транспортировать необходимые клетке молекулы РНК из ядра. При болезни атаксин-1 движется в 10 раз медленнее, чем в норме. Гарри Орр (Harry Orr) из Университета Миннесоты, США (University of Minnesota, USA) также подтвердил, что при дефекте атаксина-1 в ядре клетки действительно накапливается РНК определенного типа. Еще Труант показал, что в молекуле хантингтина есть участок, отвечающий за перенос белков из ядра в цитоплазму.

    Видимо, нарушения транспортных систем лишают клетку возможности транслировать генетическую информацию для синтеза белка, так как РНК не попадает в цитоплазму. Этот механизм может лежать в основе поражения самых разных типов клеток.